帕金森領(lǐng)域全球首款化學(xué)誘導(dǎo)iPSC新藥IND獲批

【資料圖】

“無法治愈，不可逆轉(zhuǎn)。”在1817年英國醫(yī)生James Parkinson發(fā)現(xiàn)帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一種實質(zhì)意義上無法治愈的“絕癥”。但在前沿技術(shù)的加持下，國內(nèi)高科技制藥公司正為這一疾病帶來可逆轉(zhuǎn)病程的全新可能。

8月2日，國家藥品監(jiān)督管理局（NAMP）正式批準(zhǔn)了武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首個進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。

不同于一般的藥物或手術(shù)治療，NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導(dǎo)向出發(fā)，利用化合物實現(xiàn)精細(xì)細(xì)胞功能改造，從而滿足臨床需求的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。NouvNeu001通過化合物調(diào)節(jié)實現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強(qiáng)細(xì)胞分泌功能，進(jìn)一步加強(qiáng)了移植細(xì)胞對原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。

NouvNeu001產(chǎn)品的成功研發(fā)依托于睿健醫(yī)藥所搭建的純化學(xué)誘導(dǎo)體系，該體系是一種更適合于大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)，注重高效、安全、低成本的全新細(xì)胞功能改造平臺。正式運營5年多以來，睿健醫(yī)藥已經(jīng)建立了覆蓋全新結(jié)構(gòu)誘導(dǎo)化合物，基礎(chǔ)培養(yǎng)基，生產(chǎn)工藝及質(zhì)量體系的知識產(chǎn)權(quán)系統(tǒng)。

（文字內(nèi)容有所調(diào)整，原標(biāo)題：睿健醫(yī)藥“擎旗”，帕金森領(lǐng)域全球首款化學(xué)誘導(dǎo)iPSC新藥IND獲批）

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