輿情看點|《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》公布 全球新資訊

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5月26日，國家衛(wèi)生健康委在其官網(wǎng)公示了《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》（以下簡稱《清單》）?！肚鍐巍饭灿嫾{入29種藥品，包括噴他脒、硝唑尼特、吉妥珠單抗/吉妥單抗、博舒替尼等。據(jù)悉，前三批公布的清單共105個鼓勵研發(fā)申報兒童藥品，截至2021年年底，有15個藥品已獲批上市，24個藥品在申請藥品上市許可或開展臨床試驗。

輿評

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《清單》一經(jīng)發(fā)布，便引發(fā)輿論廣泛關注。輿論主要聚焦在以下3個方面。

一是認為建立兒童藥品建議清單意義重大，有利于緩解兒童用藥短缺問題。如健康時報網(wǎng)發(fā)表《緩解兒童用藥缺乏，29種兒童藥品鼓勵研發(fā)申報》援引北京大學第一醫(yī)院兒科主任醫(yī)師梁芙蓉觀點稱，臨床中，很多兒童用藥都很缺乏，尤其是針對嬰兒的抗感染藥、化療藥等，建立兒童藥品建議清單意義重大。鼓勵研發(fā)后，藥企通過臨床試驗和安全性測試，健全兒童用藥安全性，厘清用藥的最大劑量和有效劑量，能夠為臨床醫(yī)生提供用藥參考，更好地保障兒童治療。

《中國醫(yī)藥報》刊發(fā)《藥審政策先行 企業(yè)研發(fā)煥新 兒童用藥短缺問題加速求解》稱，在一系列鼓勵研發(fā)、應用政策推動下，我國兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)研發(fā)申報熱情逐漸高漲，審評審批也實現(xiàn)快速放量，兒童用藥品種少、劑型少等問題進一步得到緩解。一位行業(yè)專家表示，據(jù)統(tǒng)計，2022年上市的兒童專用藥品種數(shù)量比2010年增長了9倍。鼓勵兒童用藥研發(fā)政策取得明顯成效。

頭條號“賽柏藍”發(fā)表《138個藥，不受「一品兩規(guī)」限定》稱，截至今年5月，國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司共發(fā)布了四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單，共有138個藥品被納入，兒童用藥突破“一品兩規(guī)”限定，有望緩解此前醫(yī)療機構兒童用藥品種少、劑型少的困境。

二是分析被鼓勵研發(fā)申報的兒童藥品現(xiàn)狀，并關注我國兒童藥市場的痛點難點。如微信公眾號“17Talk易企說”發(fā)表《政策扶持、市場短缺，又有29款藥物被推薦開發(fā)》指出，2016-2019年，國家共印發(fā)三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單。2020-2022年恰逢新冠疫情，兒童藥品研發(fā)推薦清單也經(jīng)歷了斷檔空白。據(jù)梳理，前三批公布的清單中，僅有左乙拉西坦注射劑、尼莫地平口服溶液、碳酸氫鈉注射劑等14款產(chǎn)品獲批上市，涉及神經(jīng)與精神疾病、腫瘤、心血管疾病、內(nèi)分泌與代謝疾病等。據(jù)了解，獲批的藥品大部分為市場規(guī)模較大、市場需求比較穩(wěn)定的品種。以左乙拉西坦為例，據(jù)米內(nèi)網(wǎng)2020年發(fā)布的數(shù)據(jù)，左乙拉西坦是零售市場抗癲癇藥銷售額最高的品種，在公立醫(yī)院終端市場中銷售額排名第二，銷售規(guī)?？傆嬤_12億元。左乙拉西坦也是前三批清單中最熱門的品種之一，目前已經(jīng)有19家企業(yè)獲批上市，并于2020年納入醫(yī)保目錄。值得注意的是，清單中的急救藥利多卡因、免疫抑制劑硫唑嘌呤、兒童青光眼用藥多佐胺+噻嗎洛爾滴眼劑等卻鮮少有企業(yè)問津。國家藥監(jiān)局官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前利多卡因批文共有306個，但兒童適用的注射劑型卻無企業(yè)布局，硫唑嘌呤注射用粉末、多佐胺-噻嗎洛爾滴眼劑也同樣沒有企業(yè)申報。

《健康時報》刊發(fā)《鼓勵研發(fā)申報兒童藥清單經(jīng)歷“冰火兩重天”》援引中國醫(yī)師協(xié)會兒科分會小兒血液腫瘤專委會副主任委員、深圳市兒童醫(yī)院兒研所常務副所長馬廉的分析稱，同是鼓勵研發(fā)清單上的品種，企業(yè)研發(fā)熱度卻不同，背后的主要原因在于兒童新藥研發(fā)難，最主要的表現(xiàn)在臨床試驗、市場及立項三大方面。兒童新藥臨床試驗推進難度大、風險高是影響企業(yè)投入積極性的關鍵原因。其次，按照醫(yī)保評價的現(xiàn)行規(guī)則，兒藥臨床需求與歸類難以差異化的特點，導致在相關藥物立項過程中很難取得優(yōu)勢。例如，臨床患兒家屬普遍關心的藥物依從性問題，廠家通過改變口味解決，但劑型卻與原研并無區(qū)別，很難得到醫(yī)保局認同，這可能會影響藥品上市后的醫(yī)保支付意愿。此外，根據(jù)現(xiàn)行的藥監(jiān)審評規(guī)則，企業(yè)想通過改口味、改包裝規(guī)格做改良，可能無法滿足藥監(jiān)對于藥品臨床優(yōu)勢評價的要求，這些因素都很大程度上打擊了廠家在臨床兒童藥迭代升級中的積極性。中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學同濟兒童醫(yī)院院長羅小平則提到，市場是最主要的影響企業(yè)投入熱情的原因，兒童藥往往需要特殊劑型，對生產(chǎn)的工藝要求高，意味著本身的生產(chǎn)成本就相對成人藥品比較高，而就回報的性價比而言，兒童用藥上市后的利潤遠不及成人用藥領域。比較明顯的是，如果鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單產(chǎn)品的適應證對應的市場有限，則企業(yè)布局的意愿就更低 。

《證券日報》刊發(fā)《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單發(fā)布 包含29款藥品》稱，多項行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)兒童藥市場可達百億元乃至千億元規(guī)模。但與此同時，兒童藥面臨品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)企業(yè)少的問題。有業(yè)內(nèi)人士表示，兒童在藥物吸收、分布、代謝等方面與成人差異較大，在用藥劑量、劑型、口味等方面具有特殊性。相比于成人用藥，兒童用藥的選擇相對較少。兒童藥市場并不小，但關鍵在于研發(fā)環(huán)節(jié)的“臨床不好做”，這是制約兒童藥發(fā)展的重要因素。

三是認為《清單》的發(fā)布推動兒童藥產(chǎn)業(yè)步入轉(zhuǎn)型發(fā)展黃金期。如《中國證券報》刊發(fā)《政策大力支持 多家公司深耕 兒童藥產(chǎn)業(yè)步入轉(zhuǎn)型發(fā)展黃金期》稱，業(yè)內(nèi)人士認為，為鼓勵藥企加強兒科用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來，我國出臺了一系列扶持政策，要求創(chuàng)新藥提質(zhì)增效，杜絕同質(zhì)化仿制；創(chuàng)新藥審批速度加快，創(chuàng)新藥品種“以價換量”，通過醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄，商業(yè)化快速提升。兒童藥企不斷加強研發(fā)創(chuàng)新，提高藥品質(zhì)量，豐富藥品品種。我國兒童藥品已進入轉(zhuǎn)型和高質(zhì)量發(fā)展的黃金時期。（內(nèi)容由中國健康傳媒集團輿情監(jiān)測中心提供）

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