“備案”就是“放水”？實(shí)則是“高精尖式”規(guī)范管理

3月29日，國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法(試行)》(征求意見稿)，將醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為細(xì)胞(以下均為非生殖細(xì)胞)治療研究、制備、轉(zhuǎn)化的責(zé)任主體，細(xì)胞治療臨床研究和應(yīng)用可以在備案后進(jìn)行，并允許轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段收費(fèi)。征求意見稿的出臺(tái)讓一些媒體驚呼：“魏則西時(shí)代又回來了嗎?”

2015年，“魏則西事件”后，我國全面整頓叫停了細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用。隨著2017年美國藥監(jiān)部門批準(zhǔn)2個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品上市，細(xì)胞治療又一次成為醫(yī)藥科技創(chuàng)新的熱點(diǎn)。

“備案后即可進(jìn)行細(xì)胞治療臨床研究”“轉(zhuǎn)化應(yīng)用可收費(fèi)”……這些第一眼有著“違和感”的規(guī)則讓此次新規(guī)被認(rèn)為是對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)“放水”，可能再現(xiàn)魏則西事件發(fā)生時(shí)細(xì)胞治療行業(yè)的亂象。真是這樣嗎?

“備案”就是“放水”？實(shí)則是“高精尖式”規(guī)范管理

“發(fā)布這些言論的媒體和業(yè)內(nèi)人士并沒有認(rèn)真閱讀征求意見稿。”北京醫(yī)院生物治療中心主任馬潔回應(yīng)科技日?qǐng)?bào)記者時(shí)表示：辦法對(duì)備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)要求明確，需要符合6條要求，除必須是三級(jí)甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)外,還要承擔(dān)過省級(jí)以上體細(xì)胞治療研究項(xiàng)目、有依據(jù)國家規(guī)范制備細(xì)胞的能力等。

“不要一看備案制就以為是放松管理。”馬潔說，事實(shí)上符合如此高要求的醫(yī)療機(jī)構(gòu)并不多，如果該征求意見稿正式出臺(tái)，現(xiàn)在打著“臨床研究”旗號(hào)實(shí)則進(jìn)行變相收費(fèi)開展的臨床治療將“偃旗息鼓”。

據(jù)介紹，按照目前臨床研究管理政策，原則上細(xì)胞治療臨床研究通過醫(yī)院倫理委員會(huì)審批即可進(jìn)行。這使得一些不具備細(xì)胞治療研發(fā)核心能力的機(jī)構(gòu)、企業(yè)在進(jìn)行低端、重復(fù)的臨床研究，很難取得有創(chuàng)新性的研究進(jìn)展。相關(guān)人士表示，頂尖醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)的研究更具原創(chuàng)性、創(chuàng)新力，尤其是細(xì)胞治療領(lǐng)域，無論是基礎(chǔ)研究還是應(yīng)用研究，都需要學(xué)術(shù)上、醫(yī)術(shù)上、人才、設(shè)備上等具備一定的實(shí)力才能勝任。因此，符合條件的機(jī)構(gòu)是極少數(shù)。

國家衛(wèi)生健康委同時(shí)發(fā)布的征求意見稿解讀中寫道：對(duì)不符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其研究項(xiàng)目提出暫?；蚪K止意見，符合條件的可繼續(xù)開展研究。也就是說，不符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)將不能開展細(xì)胞治療臨床研究，只有符合標(biāo)準(zhǔn)的高精尖式醫(yī)療機(jī)構(gòu)才能夠開展細(xì)胞治療研究及轉(zhuǎn)化?？梢?，“備案制”的實(shí)質(zhì)是“高精尖式”從嚴(yán)規(guī)范管理。

影響企業(yè)研發(fā)？動(dòng)態(tài)目錄管理確保“錯(cuò)位發(fā)展”

還有一些企業(yè)擔(dān)心，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以以轉(zhuǎn)化應(yīng)用的形式收治患者，那么已經(jīng)花重金進(jìn)行的細(xì)胞治療藥品研發(fā)，會(huì)不會(huì)被“搶”了市場?

事實(shí)上，國家衛(wèi)生健康委將對(duì)細(xì)胞治療的轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目實(shí)行目錄管理，與產(chǎn)業(yè)化發(fā)展前景明確的細(xì)胞治療產(chǎn)品錯(cuò)位發(fā)展。“一旦企業(yè)研發(fā)產(chǎn)品獲得藥監(jiān)部門臨床批件或藥證，同類細(xì)胞治療項(xiàng)目將從轉(zhuǎn)化應(yīng)用目錄中移除，為獲批上市的細(xì)胞治療產(chǎn)品讓路。”馬潔表示。

據(jù)介紹，目錄管理是動(dòng)態(tài)的，會(huì)依據(jù)產(chǎn)業(yè)層面的細(xì)胞治療進(jìn)展進(jìn)行調(diào)整，推動(dòng)錯(cuò)位發(fā)展。最終實(shí)現(xiàn)“兩條腿走路”，互不牽絆。如果醫(yī)療機(jī)構(gòu)的臨床研究很成熟到了產(chǎn)業(yè)化階段，被市場認(rèn)可，也可由企業(yè)參與轉(zhuǎn)化，推動(dòng)上市。而由企業(yè)主導(dǎo)研發(fā)的體細(xì)胞治療產(chǎn)品，仍舊按照藥品管理有關(guān)規(guī)定向國家藥品監(jiān)管部門申報(bào)注冊(cè)上市。

出臺(tái)符合國情的辦法，不照搬國外

目前，國外已經(jīng)獲批上市的細(xì)胞治療產(chǎn)品價(jià)格不菲。以諾華首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品定價(jià)47.5萬美元。而其后續(xù)將上市的新基因療法定價(jià)400萬到500萬美元。

“單一以企業(yè)為主導(dǎo)進(jìn)行研發(fā)，即便攻克了疑難重癥，也很難及時(shí)惠及百姓。”馬潔說，我國人口基數(shù)大、醫(yī)療體系也與國外有著很大的差別，因此不能完全照搬美歐模式，國家衛(wèi)生健康委此次征求意見的管理辦法也是借鑒了日本和我國臺(tái)灣地區(qū)的雙軌管理模式，既允許細(xì)胞治療按照產(chǎn)品向藥監(jiān)部門申請(qǐng)上市，也允許部分細(xì)胞治療項(xiàng)目在醫(yī)療機(jī)構(gòu)有監(jiān)管地開展臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。細(xì)胞治療的臨床價(jià)值被逐步認(rèn)可，讓我國的患者盡早享受到醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展的紅利，必須有符合國情的管理辦法，做到既促進(jìn)發(fā)展又保證安全有效，同時(shí)還要“擠掉”商業(yè)化的巨額贏利空間。

據(jù)介紹，目前該辦法仍在征求意見階段，相關(guān)細(xì)節(jié)仍在進(jìn)一步討論中。(張佳星)

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