全球觀焦點(diǎn)：我國(guó)科學(xué)家為治療帕金森病帶來(lái)曙光

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帕金森病是繼腫瘤、心腦血管病之后中老年健康的“第三殺手”。記者25日從昆明理工大學(xué)靈長(zhǎng)類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院了解到，該院李天晴、季維智團(tuán)隊(duì)在應(yīng)用基因工程化間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森疾病方面取得重要進(jìn)展。相關(guān)研究成果在線發(fā)表于國(guó)際期刊《自然伙伴期刊-帕金森病》。

目前我國(guó)帕金森疾病患者已超300萬(wàn)人，年醫(yī)療費(fèi)用超過(guò)2000億元。這種疾病發(fā)病率和死亡率都非常高，6年內(nèi)的死亡率高達(dá)66%。常規(guī)的臨床方法，長(zhǎng)期使用會(huì)帶來(lái)明顯的副作用，后期還有失效之虞。因此開(kāi)發(fā)安全、有效、經(jīng)濟(jì)并適合廣大帕金森疾病患者的治療方法，是整個(gè)醫(yī)療領(lǐng)域的難題。

研究示意圖 李天晴教授供圖

李天晴、季維智團(tuán)隊(duì)耗時(shí)8年，潛心開(kāi)發(fā)出用于帕金森疾病治療的可持久穩(wěn)定分泌多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)的基因工程化間充質(zhì)干細(xì)胞，移植到大鼠和猴帕金森疾病模型后，可通過(guò)恢復(fù)紋狀體多巴胺水平，實(shí)現(xiàn)中腦多巴胺環(huán)路的原位重建，并可快速恢復(fù)急性和慢性帕金森疾病猴模型的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)障礙缺陷。長(zhǎng)達(dá)5年結(jié)果評(píng)價(jià)，證明了該方法的安全性和有效性，為該病的治療提供了重要的新策略，并可提供穩(wěn)定且可重復(fù)的“現(xiàn)成”細(xì)胞源，顯示出基因工程化間充質(zhì)干細(xì)胞在未來(lái)帕金森疾病臨床治療應(yīng)用中的巨大潛力。審稿人認(rèn)為“該研究是對(duì)帕金森病細(xì)胞治療領(lǐng)域的重要貢獻(xiàn)”。

此項(xiàng)研究有力地支持了基因工程化間充質(zhì)干細(xì)胞移植在不同帕金森模型中的顯著治療效果，其安全性可在移植前得以充分評(píng)估;同時(shí)可實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的規(guī)模化和標(biāo)準(zhǔn)化擴(kuò)增以及建立穩(wěn)定的質(zhì)控體系，用于細(xì)胞藥物開(kāi)發(fā)。此方法不僅可實(shí)現(xiàn)包括重癥在內(nèi)的大部分帕金森病人獲得治療的目的，且移植結(jié)果在2周內(nèi)發(fā)揮功能，有利于移植效果評(píng)價(jià)，減少臨床費(fèi)用。

“研究成果的發(fā)表，將有助于推動(dòng)成果的臨床轉(zhuǎn)化。”李天晴教授介紹，未來(lái)，團(tuán)隊(duì)將進(jìn)一步優(yōu)化最佳基因工程化細(xì)胞，并充分利用靈長(zhǎng)類動(dòng)物帕金森疾病模型，搭建臨床轉(zhuǎn)化方案，以期早日服務(wù)廣大患者。

關(guān)鍵詞： 基因工程 帕金森病 質(zhì)控體系 靈長(zhǎng)類動(dòng)物 長(zhǎng)期使用