應(yīng)用新型光敏蛋白有望讓盲人患者重見(jiàn)光明

北京時(shí)間4月18日，自然雜志子刊《信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與靶向治療》在線(xiàn)發(fā)表了武漢大學(xué)人民醫(yī)院眼科沈吟教授為通訊作者的最新研究成果，題為《高靈敏度和快動(dòng)力學(xué)的光敏感通道蛋白恢復(fù)盲小鼠的視覺(jué)功能》。

武大人民醫(yī)院供圖

這項(xiàng)研究進(jìn)行的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證明，使用新型光敏蛋白，可以將盲小鼠視力提高到相當(dāng)于人類(lèi)視力的0.3左右。這意味著，過(guò)去被認(rèn)為患有不治之癥的致盲性視網(wǎng)膜眼病患者，有望重見(jiàn)光明。

該創(chuàng)新研究在全世界首次揭示，新型光敏蛋白在低于視網(wǎng)膜安全閾值的光激活下，治療視網(wǎng)膜退行性疾病的有效性，為光遺傳學(xué)結(jié)合其他技術(shù)手段治療視網(wǎng)膜退行性疾病提供了思路。這是全球視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病研究領(lǐng)域的一個(gè)重要突破。

上述研究課題組負(fù)責(zé)人沈吟介紹，視網(wǎng)膜色素變性是一類(lèi)慢性致盲性疾病，臨床發(fā)病率為1/4000，治療效果和預(yù)后都很差，最終可導(dǎo)致患者失明，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。

在沈吟指導(dǎo)下，課題組成員、武漢大學(xué)第一臨床學(xué)院博士生陳飛和于垚在德國(guó)合作者的幫助下，篩選得到具有高靈敏度和快動(dòng)力學(xué)特性的改良版的微生物光敏蛋白，并利用光遺傳學(xué)技術(shù)恢復(fù)了盲小鼠的視覺(jué)功能。

這篇研究論文還首次揭示：在安全的光強(qiáng)閾值下，使用新型光敏蛋白可將盲小鼠視力提高到相當(dāng)于人類(lèi)視力的0.3左右，同時(shí)對(duì)光反應(yīng)速度也很快，時(shí)間分辨率至少可達(dá)到32Hz。這一研究成果為臨床利用光遺傳學(xué)治療視網(wǎng)膜退行性疾病奠定基礎(chǔ)，也為光遺傳學(xué)結(jié)合其他技術(shù)手段治療視網(wǎng)膜退行性疾病提供了可能。

沈吟介紹，全世界有2000萬(wàn)盲人，視網(wǎng)膜色素變性等視網(wǎng)膜遺傳病在臨床上尚無(wú)有效治療方法。若將這種光敏蛋白運(yùn)用到臨床，可以治療各種光感受器凋亡的遺傳性視網(wǎng)膜病或視網(wǎng)膜退行性病變。且發(fā)病率為13%的老年黃斑變性患者，在視網(wǎng)膜晚期完全萎縮之前，也可受益于該治療。

據(jù)介紹，沈吟團(tuán)隊(duì)十余年來(lái)深耕遺傳性眼病的研究轉(zhuǎn)化和臨床診療工作，開(kāi)展遺傳病眼病診斷與治療的新技術(shù)新業(yè)務(wù)，并籌辦遺傳病眼病專(zhuān)病中心。前期，她與團(tuán)隊(duì)圍繞遺傳病眼病發(fā)表了系列科技創(chuàng)新成果?；诒敬窝芯砍晒?，新型超快超敏感的光敏蛋白在臨床上的應(yīng)用，將造福大批遺傳性眼病患者。

去年12月，長(zhǎng)期從事視覺(jué)神經(jīng)機(jī)制研究的楊雄里院士，在武漢大學(xué)人民醫(yī)院設(shè)立院士工作站。沈吟牽頭整合武漢大學(xué)人民醫(yī)院眼科、神經(jīng)和精神疾病相關(guān)科室，主導(dǎo)籌建楊雄里院士工作站。工作站團(tuán)隊(duì)專(zhuān)注于眼科和神經(jīng)精神相關(guān)神經(jīng)疾病的基礎(chǔ)機(jī)制研究和轉(zhuǎn)化，組建神經(jīng)眼科MDT和遺傳眼科專(zhuān)病門(mén)診。

關(guān)鍵詞： 研究成果 技術(shù)手段 重見(jiàn)光明 視網(wǎng)膜色素變性 武漢大學(xué)人